Inibitori del PCSK9: cosa devi sapere

Contenuto

• PCSK9: cosa devi sapere
• Il gene PCSK9
• Tipi di farmaci PCSK9 e come funzionano
• Effetti collaterali e rischi
• Farmaci e statine PCSK9: come si confrontano
• In che modo ciò influisce sul trattamento del colesterolo alto?

PCSK9: cosa devi sapere

Potresti aver sentito parlare degli inibitori del PCSK9 e di come questa classe di farmaci potrebbe essere il prossimo grande passo avanti nel trattamento del colesterolo alto. Per capire come funziona questa nuova classe di farmaci, devi prima capire il gene PCSK9.

Continua a leggere per conoscere questo gene, come influenza i livelli di colesterolo nel sangue e in che modo i ricercatori stanno utilizzando tali informazioni per creare nuovi trattamenti per un problema fin troppo comune.

Il gene PCSK9

Tutti abbiamo un gene chiamato proproteina convertasi subtilisina / kexin tipo 9 (PCSK9). Questo gene influenza direttamente il numero di recettori delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) nel corpo. I recettori LDL aiutano a regolare la quantità di colesterolo LDL che entra nel flusso sanguigno. La maggior parte dei recettori LDL si trova sulla superficie del fegato.

Alcune mutazioni del gene PCSK9 possono ridurre il numero di recettori LDL. Ciò può causare una forma ereditaria di colesterolo alto, nota come ipercolesterolemia. Il colesterolo alto LDL può portare a malattie cardiovascolari, infarto o ictus.

Altre mutazioni del gene PCSK9 possono effettivamente abbassare il colesterolo LDL aumentando il numero di recettori LDL. Le persone con bassi livelli di colesterolo LDL hanno un rischio inferiore di sviluppare malattie cardiache e ictus.

Tipi di farmaci PCSK9 e come funzionano

I farmaci PCSK9 sopprimono l'enzima PCSK9 espresso dal gene. Ecco perché sono chiamati inibitori del PCSK9.

Nell'agosto 2015, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato evolocumab (Repatha), un inibitore del PCSK9 di Amgen. Negli studi clinici, le persone che assumono evolocumab per un anno hanno ridotto il colesterolo LDL di circa il 60 percento rispetto al gruppo di controllo. Un anno dopo, poco più del 2 percento di quelli nel gruppo di terapia standard ha avuto un evento importante correlato al cuore rispetto a poco meno dell'1 percento di quelli che assumevano evolocumab.

Nel luglio 2015, la FDA ha approvato alirocumab (Praluent). Un recente studio clinico ha avuto un successo simile nel ridurre il colesterolo LDL. Solo l'1,7 per cento dei pazienti ha manifestato qualche tipo di evento correlato al cuore durante lo studio di 78 settimane.

Effetti collaterali e rischi

Tutti i farmaci hanno il potenziale per effetti collaterali. Eventi avversi sono stati segnalati nel 69% delle persone che assumevano evolocumab negli studi clinici. Gonfiore o eruzione cutanea nel sito di iniezione, dolore agli arti e affaticamento sono stati alcuni degli effetti collaterali riportati. Meno dell'1% ha riferito confusione mentale, difficoltà di concentrazione o altri problemi neurocognitivi.

Negli studi con alirocumab, sono stati segnalati eventi avversi nell'81% dei partecipanti che assumevano il farmaco. Questi includevano reazioni al sito di iniezione, dolore muscolare ed eventi correlati agli occhi. Poco più dell'1% dei partecipanti ha riportato eventi avversi neurocognitivi. Questi includevano compromissione della memoria e confusione.

Effetti collaterali e rischi a lungo termine non sono ancora noti.

Farmaci e statine PCSK9: come si confrontano

Sia gli inibitori del PCSK9 che le statine hanno dimostrato di essere efficaci nel ridurre il colesterolo LDL.

Le statine agiscono bloccando l'HMG-CoA reduttasi. Questo è un enzima che il fegato usa per produrre il colesterolo. Le statine aiutano anche il tuo corpo a riassorbire i depositi di colesterolo accumulati dalle arterie. La maggior parte delle persone può assumere statine senza difficoltà, ma alcune persone non possono tollerare effetti collaterali come problemi digestivi e dolore muscolare. Le statine sono in circolazione da molto tempo, quindi il medico può darti informazioni su come funzionano a lungo termine. Sono disponibili con marchio commerciale e compresse generiche e sono diventati abbastanza convenienti.

Gli inibitori del PCSK9 possono fornire un'altra opzione di trattamento per le persone con colesterolo LDL elevato, ad alto rischio di malattie cardiovascolari e non tollerano le statine. Questi nuovi farmaci richiedono iniezioni ogni 2-4 settimane. Non abbiamo ancora abbastanza informazioni per sapere come gli inibitori del PCSK9 ridurranno gli eventi cardiovascolari nel tempo.

In che modo ciò influisce sul trattamento del colesterolo alto?

Secondo i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie, negli Stati Uniti 73,5 milioni di adulti hanno un colesterolo LDL elevato. Le statine sono attualmente la terapia di prima linea per coloro che non possono controllare il loro colesterolo attraverso la dieta e l'esercizio fisico.

Gli inibitori del PCSK9 possono diventare un trattamento alternativo praticabile per le persone che non possono assumere statine.