Chiedi all'esperto: gestione del trattamento della porpora trombocitopenica idiopatica

Contenuto

• Quali sono alcuni dei trattamenti convenzionali ITP?
• Come saprò se il mio trattamento sta funzionando? Richiederà test?
• Ci sono effetti collaterali nel trattamento della ITP? Rischi?
• Come posso gestire gli effetti collaterali del trattamento?
• Quante volte dovrò andare dal medico per i test? Quanto sono importanti i test in corso?
• L'ITP può migliorare da solo?
• Cosa succede se interrompo il trattamento?
• Il mio trattamento per la PTI cambierà nel tempo? Sarò in cura per il resto della mia vita?

Quali sono alcuni dei trattamenti convenzionali ITP?

Esistono diversi tipi di trattamenti efficaci per l'ITP per aumentare la conta piastrinica e ridurre il rischio di sanguinamento grave.

Steroidi. Gli steroidi sono spesso usati come trattamento di prima linea. Sopprimono il sistema immunitario, che può interrompere la distruzione piastrinica autoimmune.

Immunoglobulina endovenosa (IVIG). L'IVIG interferisce con il legame delle piastrine rivestite di anticorpi ai recettori delle cellule che le distruggono. L'IVIG può essere molto efficace, ma le risposte sono generalmente di breve durata.

Anticorpi monoclonali anti-CD20 (mAbs). Questi distruggono le cellule B, le cellule del sistema immunitario che producono gli anticorpi antipiastrinici.

Agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA). Questi imitano l'azione del fattore di crescita naturale trombopoietina e stimolano il midollo osseo a produrre piastrine in eccesso.

Inibitore SYK. Questo farmaco interferisce con un percorso funzionale chiave nei macrofagi, le cellule che sono il sito principale di distruzione delle piastrine.

Splenectomia. Questo intervento chirurgico per rimuovere la milza elimina il sito anatomico primario di distruzione delle piastrine. Può portare a una remissione a lungo termine in alcune persone.

Come saprò se il mio trattamento sta funzionando? Richiederà test?

L'obiettivo del trattamento dell'ITP è ridurre il rischio di sanguinamento grave e fatale mantenendo la conta piastrinica in un intervallo di sicurezza. Più bassa è la conta piastrinica, maggiore è il rischio di sanguinamento. Tuttavia, altri fattori possono influenzare il rischio di sanguinamento, come l'età, il livello di attività e altri farmaci che stai assumendo.

Un esame emocromocitometrico completo (CBC) viene utilizzato per rilevare l'aumento della conta piastrinica e determinare le risposte al trattamento.

Ci sono effetti collaterali nel trattamento della ITP? Rischi?

Come con qualsiasi malattia cronica, ci sono rischi, effetti collaterali e benefici nel trattamento della ITP. Ad esempio, sopprimere il sistema immunitario può funzionare bene per trattare le malattie autoimmuni. Ma questo aumenta anche il rischio di contrarre determinate infezioni.

Poiché sono disponibili molti trattamenti efficaci per la PTI, discuti tutte le opzioni con il tuo medico. Inoltre, hai sempre la possibilità di passare a un diverso tipo di terapia se stai riscontrando effetti collaterali intollerabili dal tuo trattamento attuale.

Come posso gestire gli effetti collaterali del trattamento?

Lo strumento più importante per gestire gli effetti collaterali del trattamento è comunicare con il medico. Ad esempio, se so che uno dei miei pazienti soffre di mal di testa paralizzante con IVIG o grave aumento di peso e sbalzi d'umore dovuti agli steroidi, le mie raccomandazioni sul trattamento cambieranno. Cercherò altre opzioni di trattamento più tollerabili.

Gli effetti collaterali di alcuni trattamenti spesso rispondono ai farmaci per la cura di supporto. Inoltre, le dosi possono essere regolate in base agli effetti collaterali.

Quante volte dovrò andare dal medico per i test? Quanto sono importanti i test in corso?

Una relazione continua con un ematologo esperto è fondamentale per chiunque soffra di ITP. La frequenza dei test varia a seconda se stai sanguinando attivamente o se le tue piastrine sono estremamente basse.

Una volta iniziato un nuovo trattamento, il test può essere eseguito giornalmente o settimanalmente. Se le piastrine si trovano in un intervallo sicuro a causa della remissione (ad esempio, dopo steroidi o splenectomia) o a causa di un trattamento attivo (ad esempio, TPO-RA o inibitori SYK), i test possono essere eseguiti mensilmente o ogni pochi mesi.

L'ITP può migliorare da solo?

Per gli adulti con ITP, avere una remissione spontanea senza trattamento è raro (circa il 9% secondo). È più comune ottenere una remissione duratura dopo un trattamento efficace.

Alcuni trattamenti vengono somministrati per una durata definita nella speranza di ottenere un periodo prolungato senza trattamento, ciascuno con tassi di risposta variabili. Ciò include steroidi, IVIG, mAbs e splenectomia. Altri trattamenti vengono somministrati continuamente per mantenere le piastrine in un intervallo sicuro. Ciò include TPO-RA, inibitori SYK e immunosoppressori cronici.

Cosa succede se interrompo il trattamento?

L'interruzione del trattamento può causare un improvviso calo della conta piastrinica. Può anche portare ad un alto rischio di sanguinamento grave o fatale. La velocità e la quantità di piastrine basse possono diminuire dopo l'interruzione del trattamento varia tra le persone con ITP.

C'è poco rischio nel interrompere la terapia se la conta piastrinica è in un intervallo sicuro. Molti steroidi ad alto dosaggio devono essere ridotti gradualmente nel tempo per evitare crisi surrenali e consentire al corpo di adattarsi.

Ovviamente è importante comunicare frequentemente con il proprio medico le proprie preoccupazioni e necessità.

Il mio trattamento per la PTI cambierà nel tempo? Sarò in cura per il resto della mia vita?

Poiché la ITP degli adulti è generalmente una malattia cronica, le persone che convivono con questa condizione spesso attraversano molti diversi tipi di trattamento nel corso della loro vita.

La dottoressa Ivy Altomare è professore associato di medicina presso il Duke University Medical Center. Ha esperienza clinica in un'ampia varietà di condizioni e diagnosi ematologiche e oncologiche e conduce ricerche cliniche e sui servizi sanitari nel campo dell'ITP da oltre un decennio. È la vincitrice d'onore sia dei premi Junior Faculty che Senior Faculty Teaching presso la Duke University e ha un interesse speciale per l'educazione medica sia per i pazienti che per i medici.