Chiedi all'esperto: scoperte e studi clinici per mielofibrosi

Contenuto

• Quali studi clinici recenti e in corso stanno accadendo per la mielofibrosi?
• Ci sono state scoperte recenti nella ricerca per la gestione o il trattamento della mielofibrosi?
• Dove e come si possono trovare studi clinici sulla mielofibrosi a cui partecipare?
• Che successo hanno avuto gli attuali trattamenti per il trattamento della mielofibrosi?
• Ci sono dei rischi per l'iscrizione a una sperimentazione clinica?
• Quali sono i modi migliori per prevenire la progressione della mielofibrosi?
• Esiste una cura per la mielofibrosi?

Quali studi clinici recenti e in corso stanno accadendo per la mielofibrosi?

È un momento molto attivo per la ricerca sulla mielofibrosi. Alcuni anni fa, gli studi JAKARTA e JAKARTA2 hanno riportato un restringimento della milza e un miglioramento dei sintomi con l'inibitore selettivo di JAK2 fedratinib.

Più recentemente, lo studio PERSIST ha dimostrato l'efficacia dell'inibitore della multichinasi pacritinib. Il processo di fase III per questo entusiasmante farmaco sta attivamente reclutando. Lo studio SIMPLIFY ha mostrato risultati incoraggianti per l'inibitore JAK1 / JAK2 momelotinib.

Dozzine di studi clinici in corso stanno esaminando nuovi farmaci mirati, da soli o in combinazione con farmaci già approvati per la mielofibrosi. Speriamo di avere più strumenti nella nostra cassetta degli attrezzi per curare questa malattia man mano che la ricerca in corso è completata.

Ci sono state scoperte recenti nella ricerca per la gestione o il trattamento della mielofibrosi?

Assolutamente. I medici hanno saputo dell'importanza dell'inibizione di JAK2 nel trattamento della mielofibrosi sin dall'approvazione di Jakafi (ruxolitinib) per il trattamento della mielofibrosi nel 2011.

L'inibitore JAK2 Inrebic (fedratinib) è stato approvato lo scorso anno per mielofibrosi intermedia-2 o ad alto rischio. Ora possiamo usarlo in anticipo o dopo la progressione su Jakafi.

Pacritinib è un'altra droga molto eccitante. Poiché non sopprime il midollo osseo, possiamo usarlo in pazienti con conta piastrinica molto bassa. Questa è una scoperta comune nei pazienti con mielofibrosi che può limitare le opzioni di trattamento.

Dove e come si possono trovare studi clinici sulla mielofibrosi a cui partecipare?

Il modo più semplice e migliore per partecipare a una sperimentazione è chiedere al proprio medico. Possono selezionare dozzine di prove per vedere quale sarebbe più appropriato per il tipo e lo stadio della malattia. Se la prova non è disponibile presso l'ufficio del medico, possono coordinare un rinvio a un centro che offre la prova.

Clinicaltrials.gov è un database gestito dal National Institutes of Health che elenca tutti gli studi clinici disponibili. È aperto a tutti per la revisione ed è facilmente ricercabile. Tuttavia, può essere fonte di confusione per le persone senza un background medico.

I gruppi di difesa dei pazienti sono anche risorse eccellenti per una serie di argomenti, inclusi studi clinici. Dai un'occhiata a MPN Education Foundation o MPN Advocacy & Education International.

Che successo hanno avuto gli attuali trattamenti per il trattamento della mielofibrosi?

La gestione della mielofibrosi ha fatto molta strada negli ultimi 10 anni. Le analisi genomiche hanno contribuito a mettere a punto il nostro sistema di valutazione del rischio. Aiuta i medici a determinare chi trarrà maggiori benefici da un trapianto di midollo osseo.

L'elenco dei farmaci efficaci per mielofibrosi è in crescita. Questi farmaci aiutano i pazienti a vivere più a lungo con meno sintomi e una migliore qualità della vita.

Abbiamo ancora molta strada da fare. Speriamo che la ricerca attuale e futura ci porti ancora più terapie approvate e migliori combinazioni terapeutiche per migliorare ulteriormente i risultati per le persone con mielofibrosi.

Ci sono dei rischi per l'iscrizione a una sperimentazione clinica?

Ogni trattamento medico ha rischi e benefici. Gli studi clinici non fanno eccezione.

Gli studi clinici sono molto importanti. Sono l'unico modo in cui i medici possono scoprire trattamenti per il cancro nuovi e migliorati. I pazienti in sperimentazione ricevono la migliore gestione delle cure.

I rischi sono diversi per ogni singolo studio. Potrebbero includere effetti collaterali specifici del farmaco studiato, mancanza di beneficio della terapia e assegnazione al placebo.

È necessario firmare un consenso informato per iscriversi a una sperimentazione clinica. Questo è un lungo processo con il team di ricerca. Il tuo team sanitario esaminerà e spiegherà a fondo tutti i rischi e i benefici per te.

Quali sono i modi migliori per prevenire la progressione della mielofibrosi?

Non è ancora chiaro come possiamo davvero influire sulla progressione della malattia. Il follow-up a lungo termine dei dati aggregati degli studi COMFORT suggerisce che il trattamento con Jakafi può raddoppiare la sopravvivenza globale rispetto alla migliore terapia disponibile al momento.

Questa scoperta è alquanto controversa. Non è chiaro se il beneficio in termini di sopravvivenza derivi dalla progressione ritardata o da altri benefici, come un miglioramento della nutrizione dopo il restringimento della milza.

Esiste una cura per la mielofibrosi?

La migliore possibilità di controllo a lungo termine della malattia è un trapianto di midollo osseo, noto anche come trapianto di cellule staminali. Sembra curare alcuni pazienti. È difficile prevedere con certezza.

Il trapianto è un'opzione ad alto rischio e ad alto rendimento. È appropriato solo per alcuni pazienti che possono sopportare i rigori del processo. Il medico può consigliare se un trapianto di midollo osseo è un'opzione appropriata per te e coordinare il rinvio a un team di trapianti con esperienza per una consultazione.

Ivy Altomare, MD, è professore associato di medicina presso la Duke University e assistente direttore medico della Duke Cancer Network. È un'educatrice pluripremiata con un focus clinico sulla crescente consapevolezza e accesso agli studi clinici di oncologia ed ematologia nelle comunità rurali.